引言
「幹細胞」這個詞對許多人來說既熟悉又陌生——熟悉的是新聞中經常報導其治療潛力，陌生的是它具體如何運作。在眼科領域，幹細胞療法正從實驗室走向臨床，為乾眼症患者，尤其是角膜緣幹細胞缺乏症（LSCD）的患者，帶來前所未有的希望。本文將為您介紹眼表幹細胞研究的最新進展。
一、角膜緣幹細胞缺乏症：為什麼傳統治療效果有限？
角膜緣位於角膜和結膜的交界處，是角膜上皮幹細胞的「家」。這些幹細胞負責不斷更新角膜表層，維持角膜的透明和健康。
當角膜緣幹細胞因為化學灼傷、史蒂芬強森症候群、嚴重乾眼症或先天性原因而減少時，就會發生角膜緣幹細胞缺乏症（Limbal Stem Cell Deficiency, LSCD）。患者的角膜表面會被結膜組織覆蓋（結膜化），導致長期疼痛、畏光、視力下降，且對人工淚液和抗發炎藥物的反應極差。
二、自體角膜緣幹細胞移植：成熟技術
什麼是自體角膜緣幹細胞移植？
自體角膜緣幹細胞移植（Autologous Limbal Stem Cell Transplantation）是目前最成熟的角膜幹細胞療法。醫師會從患者健康的對側眼睛取一小片（約 2 × 2 mm）角膜緣組織，在實驗室中培養擴增後，移植回患眼。
歐洲已核准上市
歐盟在 2015 年即核准了Holoclar®——這是全球第一個獲得監管機構核准的幹細胞治療產品，正是用於治療中重度角膜緣幹細胞缺乏症。上市後的長期追蹤數據顯示，超過 70% 的患者在接受治療後角膜表面恢復穩定，且效果可持續多年。值得關注的是，2024 年最新報告指出，該技術已進一步改良，使用無血清培養基和生物可吸收載體，降低了感染風險和免疫排斥。
三、間質幹細胞：更寬廣的應用前景
間質幹細胞的優勢
不同於角膜緣幹細胞，間質幹細胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs） 可以從骨髓、脂肪組織、臍帶等來源取得，且具有免疫調節和抗發炎功能，不須來自患者的眼睛。這意味著：
- 對雙眼都有問題的患者也能使用
- 可以透過局部注射或點眼方式給藥
- 有潛力治療更廣泛的乾眼症類型
近期臨床試驗結果
2024 年，一項來自韓國的第二期臨床試驗報告顯示，在難治型乾眼症患者中，單次結膜下注射自體脂肪來源 MSCs，在六個月後患者的淚液分泌量（Schirmer 測試）增加了 52%，且角膜染色評分明顯下降。更重要的是，沒有發生嚴重的全身性副作用或腫瘤形成——這一直是幹細胞療法最受關注的安全性問題。
四、誘導性多潛能幹細胞：未來的方向
誘導性多潛能幹細胞（Induced Pluripotent Stem Cells, iPSCs） 是將患者的皮膚細胞或血球細胞，在實驗室中「重編程」為類似胚胎幹細胞的狀態，再分化成需要的眼表細胞。
2025 年初，日本的研究團隊發表了一項突破性成果——他們成功利用 iPSCs 分化出功能性的瞼板腺細胞，並在小鼠模型中觀察到這些細胞能在體內形成具分泌功能的瞼板腺結構。這意味著未來有可能從根本上治療瞼板腺功能障礙（MGD）——乾眼症最常見的病因。
五、目前限制與挑戰
雖然前景光明，但幹細胞療法仍有以下挑戰：
- 成本高昂：一次治療的費用在歐美約為 10,000–50,000 美元
- 標準化不足：不同實驗室的細胞製備方法、品質控制標準尚未統一
- 長期安全性數據有限：需要更長時間的追蹤來確認腫瘤風險
- 法規限制：目前僅少數國家正式核准上市
結語與重點摘要
- 角膜緣幹細胞移植已是成熟的治療選項，歐洲 Holoclar® 上市超過十年
- 間質幹細胞具有免疫調節優勢，不需取自患者眼睛，應用範圍更廣
- iPSCs 分化瞼板腺細胞是極具突破性的新方向
- 幹細胞療法目前主要用於對傳統治療無效的嚴重患者
您可以立即做的事
- 如果您患有嚴重乾眼症且傳統治療效果不佳，可至醫學中心角膜科評估是否為幹細胞治療的適合人選。
- 查詢 ClinicalTrials.gov 上關於乾眼症幹細胞治療的臨床試驗，可能找到參與機會（詳見第 99 篇）。
- 不要自行嘗試未經核准的「幹細胞診所」治療——安全性和有效性無法保障。
